Een uitgebreide klinische studie vindt plaats in fase 3. Hierbij zijn grotere groepen proefpersonen betrokken en worden de werkzaamheid en veiligheid verder onderzocht. Dit gebeurt meestal in de vorm van een RCT, waarin proefpersonen aselect worden ingedeeld in verschillende onderzoeksgroepen. Men vergelijkt de nieuwe behandeling met een standaardbehandeling of placebo.

De interimresultaten van deze multicenter, dubbelblinde, placebogecontroleerde gerandomiseerde studie tonen aan dat een behandeling met enzalutamide de metastasevrije overleving statistisch significant doet toenemen bij patiënten met niet-metastatische castratieresistente prostaatkanker en snel evoluerend PSA-recidief. Verder onderzoek naar winst in globale mortaliteit en levenskwaliteit en naar ongewenste effecten geassocieerd met enzalutamide is noodzakelijk.

Deze RCT van goede methodologisch kwaliteit besluit dat er na mediaan 3 jaar opvolging met empagliflozine versus placebo een statistisch significante reductie optreedt van een samengesteld cardiovasculair eindpunt bestaande uit cardiovasculaire sterfte, niet-fataal myocardinfarct en niet-fataal CVA bij patiënten met type 2-diabetes en hoog cardiovasculair risico. Een vergelijking van empagliflozine met andere antidiabetica bij een minder geselecteerde groep patiënten met type 2-diabetes is echter nodig om de plaats van deze molecule te kunnen bepalen.

Deze goed onderbouwde studie toont aan dat bij COPD-patiënten die een basisbehandeling krijgen, N-acetylcysteïne (600 mg/dag) de achteruitgang van de longfunctie niet kan afremmen en het aantal exacerbaties niet kan reduceren. Tot op heden werd in geen enkele methodologisch correcte studie enig effect van een dergelijke behandeling aangetoond.